Therapie mit Genen – die Macht der Gene

Nutzen und Probleme der Gentherapie. Unter Gentherapie versteht man das Einfügen von Genen in Zellen eines Individuums zur Behandlung von Erbkrankheiten beziehungsweise Gendefekten. Zukunftsvisionen. Wie viel Hoffnung in die Gentherapie gesetzt wird, zeigen aktuelle Medien-Schlagzeilen: „Erster Ansatz für Gentherapie gegen Parkinson erfolgreich“, „Gentherapie soll Behandlung von Herzmuskelschwachen verbessern“, „Große Hoffnung für Schmetterlingskinder“ heißt es da unter anderem. Allerdings tauchen auch Negativ-Schlagzeilen auf, wie: „Erstmals mit Gentherapie behandelter Mann gestorben.“

Probleme der Gentherapie

Tatsache ist, betont Professor Dr. Markus Hengstschläger, Leiter der Medizinischen Genetik an der Frauenklinik am Allgemeinen Krankenhaus Wien, in seinem Buch „Die Macht der Gene“: Die Verabreichung einer funktionierenden Genvariante „ist heute noch äußert schwierig und funktioniert daher zurzeit auch noch äußerst schlecht. Bei dem Verfahren der Gentherapie benötigt man nämlich geeignete Transportmittel, die die Gene im Körper des Menschen an Ort und Stelle bringen … Aktuell erscheinen Viren die noch besten Fähren zu sein.“

Viren gentechnologisch umbauen

Ein Virus betreibe irgendwie immer „Gentherapie“, wenn auch wenig therapeutisch daran ist – führt Experte Hengstschläger weiter aus: Es stellt selbständig gar kein Leben dar. Es benötigt, um sich zu vermehren, einen Körper, genauer gesagt Körperzellen. Viren dringen in den Körper ein und infizieren Zellen. Dort können sie dann oft nur kurz verweilen oder aber auch, wie beim Herpesvirus, ein Leben lang als Untermieter leben. „Nicht gerade Herpesviren, aber andere Viren könnten doch dafür verwendet werden, dass sie neben den ganz wenigen eigenen Genen die Genvariante mit in den Körper des Menschen bringen, von der der Patient eben wünscht, sie zu besitzen“, meint Hengstschläger in seinem Buch weiter. „Genetiker ,bauen’ dafür Viren gentechnologisch um. Sie können sich bestimmt vorstellen, dass solche Unternehmungen sehr kompliziert und aufwändig sind.“

Gentherapie bei Cystischer Fibrose

Professor Hengstschläger bringt ein konkretes Beispiel: Bei der Cystischen Fibrose kommt es durch Mutationen in einem Gen mit dem Namen CFTR zu einer Veränderung von Körpersekreten. Die Gen-therapeutische Idee wäre, bei diesen Menschen Zellen der betroffenen Organe mit Viren zu infizieren, die ein intaktes, funktionierendes CFTR-Gen mitbringen. Es wurden eigene Sprays entwickelt, die eine Lösung mit einer hohen Konzentration an solchen Viren gleichsam wie bei einem Atemspray in die Atemwege bringen, mit der Hoffnung, dadurch die normale Funktion von Lungenzellen wieder herstellen zu können.

Viele offene Fragen in der Gentherapie

Weltweit wird an vielen solchen Gen-therapeutischen Ansätzen geforscht. „So verlockend und gleichzeitig vielversprechend diese Methode wäre, genauso wie bei der Cystischen Fibrose klappt sie auch bei anderen getesteten Erkrankungen nur äußerst schlecht, weil es noch sehr viele offene Fragen gibt:“ resümiert Experte Hengstschläger. „Wie, wie viel, wann, wie lange muss von welchem Gen genau zu welchen Zellen des menschlichen Körpers gebracht werden, um die eine oder eben die andere Krankheit damit effizient therapieren zu können? Sehr viele Fragen. Zusätzlich sind die Aspekte von Nebenwirkungen noch kaum erforscht.“

Zukunftsträchtig Gentherapie

Fazit: Das Gebiet der Gentherapie verzeichnet zweifelsohne große Fortschritte, musste gerade in jüngerer Zeit aber immer wieder auch Rückschläge hinnehmen. Neben Erfolgen wurde auch von schwersten, ja sogar tödlichen Nebenwirkungen in so manchen Fällen berichtet. Trotzdem sind sich alle Genetiker dieser Welt einig: Die Gentherapie ist das wahrscheinlich zukunftsträchtigste Gebiet ihrer Zunft. Professor Hengstschläger: „Und es kann sein, dass sich bereits unsere Enkel eine Zeit ohne routinemäßige Anwendung solcher Therapien nicht mehr vorstellen können!“

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